真实证据首先应用于支持药物研发、审批上市

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【彭磊吐槽奇葩说】

對此,顧洪飛表示,類似這樣的經典案例,非常值得更多中國患者組織學習和借鑒,在藥物研發早期階段就讓患者組織參與進來,將患者的聲音及時反饋給藥企,能確保藥物開發優先圍繞患者的需求進行。

“患者的參與正是將患者需求融入到新藥研發、監管政策路徑中的重要策略,讓患者能夠真正買得著、買得起、用得上相關藥物。但是這也對患者組織提出了更高要求,患者組織需要不斷提升其專業能力。”罕見病發展中心創始人黃如方說:“如果患者組織專業能力不強,不瞭解研發過程,自然無法和藥企在對等位置上合作。”

近幾年,越來越多的患者組織開始有意識地收集患者真實數據,管理相關患者信息,同時進行數據分析,發佈相關疾病領域數據調研報告,將大量證據和需求反饋給國家相關政策制定機構、藥企,協助藥物研發和政策突破。

淋巴瘤之家創始人顧洪飛介紹了國外患者組織推動結節硬化症藥物研發的案例。值得欣慰的是,該藥物在中國的上市,是由中國蝴蝶結結節硬化症罕見病關愛中心組織推動,患者組織通過主動聯繫醫生,參與計劃並積極組織患者配合臨床試驗的開展,成功將藥物帶到了中國患者身邊。

從全球經驗來看,藥物全生命周期的患者參與,能促進藥物更快地研發上市,並客觀影響政府決策,從而有效提升藥物可及性。

據悉,美國食品藥品監督管理局(FDA)將真實數據定義為涉及患者疾病診療收集的所有相關數據和信息,包括電子健康檔案、醫保、醫療服務流程和診療數據信息等。通過對真實數據進行分析和解釋,可以使其轉變為真實證據,從而支持相關決策。目前,真實證據已在藥物研發與審批、醫療保險支付等方面發揮了重要作用。

珏 曉珏 曉【編輯:郭澤華】

發揮患者組織作用 協助創新藥物研發(健康互聯網)

一直以來,創新藥物可及性低(可及性是指某種事物或某種技術所能涵蓋並達到的效果),是阻礙患者獲得生存希望、改善生活質量的最大短板。在近日舉辦的第二屆中國患者組織經驗交流會上,中國患者組織與行業協會、國外患者組織、專家學者等各方代表聚集一堂,共同探討在大數據時代背景下,患者組織如何發揮自身優勢,利用真實數據,參與藥品研發、臨床試驗、審評審批等藥物全生命周期過程,從而提高藥物可及性。

在中國,真實證據首先應用於支持藥物研發、審批上市。今年5月,國家藥品監督管理局藥品審評中心起草發佈了《真實證據支持藥物研發的基本考慮(征求意見稿)》,標志著利用真實證據用以評價藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。

中國抗癌協會康復會會長史安利表示,打造“以患者為中心”的醫療衛生生態圈,已成為未來發展不可阻擋的趨勢。在整個生態圈建設中,希望企業、患者組織和社會各界共同攜起手來,在政府主導下,從新藥研發、藥物審批、藥品準入等方面形成多方參與的協同機制,建立多層次的醫療保障體系,讓更多更好的藥物惠及更多患者。

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